Новая терапия на основе CRISPR позволит исправить наследственную слепоту

Американские ученые разработали новую технологию AGN-151587 на основе генного редактора CRISPR, которая позволит вылечить амавроз Лебера — наследственное заболевание глаз, провоцирующее гибель светочувствительных клеток сетчатки и потери зрения. По оценкам врачей, этот недуг является самой распространенной формой наследственной слепоты.

Новая терапия еще должна пройти клинические испытания, для чего уже открыта регистрация добровольцев. Пока что планируется набрать группу из 18 человек, которым будет сделана внутриглазная инъекция. С ее помощью планируется исправить врожденный дефект зрения и восстановить его.

Эти исследования помогут определить безопасность и эффективность новой терапии. Биолог из России Денис Ребриков также заявил о намерении использовать CRISPR для исправления другого дефекта вызванного мутацией в гене GJB2 - врожденной глухоты.

Источник: hightech.plus

Источник фото: https://pxhere.com