Мутации глухоты и болезни Лу Герига вычистили из генов

Отредактированный геном CRISPR/Cas9 показывает успехи в борьбе с рядом тяжелейших наследственных заболеваний. По результатам нескольких экспериментов применение генной модификации продвинуло ученых на новый уровень в попытках одолеть болезнь Лу Герига.

С упомянутым недугом, известным также как амиотрофический склероз или БАС, общество столкнулось в лице Стивена Хокинга. Заболевание представляет собой постепенную нейронную деградацию, которая приводит к полной утрате контроля над собственным телом. Точная этимология патологии пока не установлена, но в некоторых случаях ее связывают с мутациями в конкретных генах.

В ходе эксперимента у мышей с генной терапией течение болезни замедлилось, животные прожили дольше своих сородичей из контрольной группы. Посмертные исследования показали, что в спинном мозге грызунов остались в живых лишь те нейроны, в которых состоялось генное мутирование.