Специалисты испытывают метод, который может помочь в лечении синдрома Вольфрама

Американскими учеными для лечения синдрома Вольфрама была разработана генная терапия.

Синдром Вольфрама является одной из самых тяжелых форм диабета. Для его лечения специалисты создали генную терапию, которую уже успели проверить на грызунах. По словам ученых, метод редактирования генома для исправления генетического дефекта они использовали впервые.

Во время исследования ученые использовали стволовые клетки и новую версию геномного редактора CRISPR, которая устраняет конкретные дефекты в геноме человека и млекопитающих. Чтобы вылечить мышей, которые страдали от диабета первого типа, ученые использовали клетки из организмов носителей синдрома Вольфрама. Выяснилось, что у мышей уровень сахара в крови через две недели после эксперимента начал нормализироваться. Через полгода наблюдений состояние грызунов также оказалось стабильным.