Исследователи редактировали ген дистрофина

Американские ученые из Университета Техаса смогли отредактировать клетки сердечной мышцы с помощью технологии CRISPR-Cas9. Изобретенную систему авторы назвали миоредактированием.

Миодистрофия Дюшенна – заболевание, которое возникает вследствие нарушения синтеза гена DMD. Иначе этот ген называют геном дистрофина. Заболевание приводит к тому, что люди не могут самостоятельно двигаться. А также очень часто у больных возникают проблемы с сердечной мышцей. Кардиомиопатия, как известно, приводит к летальному исходу.

Специалисты из США решили попробовать отредактировать клетки сердечной мышцы и проверить, к чему это приведет. Эксперимент проводился не на грызунах, как это делают обычно, а на реальных человеческих клетках. Как рассказали ученые, мыши с миодистрофией не страдают деградацией сердечной мышцы.

Используя систему CRISPR, исследователи добились восстановления выработки дистрофина. После этого они также проверили работоспособность такой ткани и убедились, что их технология эффективна.

Источник: nplus1.ru

Источник фото: http://www.mathmol.net