В Японии разработали метод лечения синдрома Дауна на клеточном уровне

Как сообщает издание PNAS Nexus, группа японских ученых, представляющих Высшую школу медицины Университета Миэ, разработала метод лечения синдрома Дауна, вызванного присутствием третьей копии 21-й хромосомы, при помощи редактирования генов.

Несмотря на то обстоятельство, что синдром Дауна легко диагностировать, эффективного метода лечения до сих пор не существует, в то время как японским специалистам удалось удалить лишнюю копию хромосомы, являющейся причиной генетического заболевания. Задействовав CRISPR-Cas9 для удаления лишней хромосомы в клеточных линиях, полученных из плюрипотентных стволовых клеток и фибробластов кожи, команда под руководством Рётаро Хашизуме смогла восстановить экспрессию генов и клеточные функции до нормального уровня.

Особое внимание ученые уделили тому факту, что технология может случайно повредить другие хромосомы, в связи с чем метод, требующий дальнейшего совершенствования, пока нельзя назвать готовым для применения в живых организмах.